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Edição genética avança e abre caminho para tratamentos personalizados de doenças raras

Coluna CBN Saúde, com o Dr. Fernando Nobre, explica como intervenções no DNA podem transformar o tratamento de doenças genéticas
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PhonlamaiPhoto's Images/Canva

A edição genética tem avançado para além do diagnóstico de doenças hereditárias e abre novas possibilidades de tratamento, inclusive com terapias desenvolvidas para pacientes específicos. Na coluna CBN Saúde, o Dr. Fernando Nobre explica como a tecnologia permite modificar alterações no DNA que estão na origem de determinadas doenças. Um dos exemplos citados é o desenvolvimento, em seis meses, de uma terapia personalizada para um bebê com uma doença metabólica extremamente rara.

A coluna também aborda o funcionamento do sistema CRISPR, que permite cortar o DNA em pontos específicos para que a célula ative mecanismos naturais de reparo. Apesar do potencial dessa técnica, ainda existem desafios relacionados à precisão das alterações e à entrega eficiente das moléculas ao órgão que precisa ser tratado. Pesquisadores destacam que essas dificuldades são especialmente relevantes em doenças metabólicas e neurodegenerativas.

O avanço das terapias gênicas também já tem aplicações no Brasil. Em março de 2024, foi registrado no país o Roctavian, produto de terapia gênica indicado para o tratamento da hemofilia. Embora a possibilidade de modificar o DNA para prevenir doenças como diabetes e hipertensão ainda esteja no campo das pesquisas e expectativas, a edição genética já faz parte da medicina moderna. Ouça o áudio completo da coluna CBN Saúde para acompanhar a análise do Dr. Fernando Nobre sobre os avanços e os desafios dessa tecnologia.

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