Frasco custa R$ 360 mil e o Governo incluiu a medicação na lista do SUS; coordenadora do HC fala desta vitória aos pacientes
O diagnóstico e tratamento de doenças raras no Brasil ainda representam um grande desafio. Muitos pacientes precisam recorrer ao Judiciário para garantir o acesso a tratamentos e terapias adequadas, uma vez que o poder público frequentemente se recusa a arcar com os custos dos medicamentos, mesmo reconhecendo a melhora na qualidade de vida que eles proporcionam.
Acesso a Medicamentos para Doenças Raras
No Brasil, existem cerca de 8 mil doenças raras catalogadas, incluindo lúpus, doença de Crohn, esclerose múltipla, fibrose cística, epidermólise bolhosa e atrofia muscular espinhal (AME), entre outras. O Hospital das Clínicas de Ribeirão Preto, por exemplo, realizou 1961 atendimentos a pacientes com doenças raras entre 2021 e 2022. Recentemente, o governo brasileiro implementou mudanças na aquisição de medicamentos para doenças raras, disponibilizando alguns deles pelo SUS, como os medicamentos para o tratamento da AME.
O Caso da Atrofia Muscular Espinhal (AME)
A Dra. Carla Andréia Tanus e Caldas, coordenadora médica do Centro de Reabilitação do Hospital das Clínicas de Ribeirão Preto, explicou que o hospital é um centro de referência para o tratamento da AME. A medicação utilizada, o nusinersen (terapia gênica), custa R$ 360 mil por frasco. Existem outras terapias disponíveis, como o risdiplam (medicamento viral de uso diário) e uma medicação intravenosa de dose única (a mais cara do mundo, custando milhões de reais), ainda em processo de acesso para pacientes via PCD.
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No hospital, 14 crianças com AME recebem tratamento. A medicação é aplicada via intratecal (punção lombar), com quatro doses iniciais rápidas, seguidas de aplicações a cada quatro meses. Além do tratamento medicamentoso, o tratamento de manutenção é crucial para todos os pacientes com doenças raras. Pacientes com AME tipo 1 e 2 têm acesso ao nusinersen via PCD, enquanto pacientes com AME tipo 3 e 4 dependem de decisões judiciais para obtê-lo. O Hospital das Clínicas oferece a aplicação gratuita da medicação nesses casos, facilitando o acesso e o acompanhamento dos pacientes.
Desafios e Perspectivas
Apesar dos avanços, desafios permanecem. A inclusão da AME no teste do pezinho ampliado é fundamental para o diagnóstico precoce e início imediato do tratamento, que pode levar à cura ou à significativa melhora na qualidade de vida. Programas pilotos em Brasília já estão em andamento para incluir a AME nos exames do teste do pezinho, juntamente com a fenilcetonúria e o hipotireoidismo. O diagnóstico precoce, via teste do pezinho ampliado, permite iniciar o tratamento antes do aparecimento de sintomas, proporcionando resultados transformadores, como demonstrado no caso do irmão de Joaquim, que hoje leva uma vida normal graças ao tratamento precoce.
A ampliação do acesso a medicamentos para doenças raras, por meio de políticas públicas eficazes e o diagnóstico precoce através do teste do pezinho ampliado, são passos cruciais para melhorar a vida de milhares de brasileiros que convivem com essas condições.
